Arisla – fondazione italiana di ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica – ha annunciato i progetti vincitori della Call lanciata nei mesi scorsi per finanziare la ricerca scientifica volta a contrastare la gravissima malattia neurodegenerativa, che oggi nel nostro Paese colpisce circa seimila persone e ancora manca di una cura efficace.
SLA: i progetti della call
Si tratta dei progetti:
– ‘SPLICEALS’, coordinato da Mauro Cozzolino dell’Istituto di farmacologia traslazionale (Ift) del Cnr di Roma, che indaga i meccanismi alla base delle alterazioni nella regolazione del metabolismo dell’Rna nella Sclerosi Laterale Amiotrofica. Lo studio mira a valutare, in particolare l’impatto di FUS, un’altra proteina mutata in alcune forme di SLA, sulla funzione di una proteina della famiglia delle hnRNPs, che regolano la maturazione dell’Rna al fine di modularne l’espressione e comprendere in quale modo alterazioni di questo meccanismo siano implicate nell’insorgenza e nella progressione della Sla;
– ‘MLOpathy’, coordinato da Serena Carra dell’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia, che ha l’obiettivo di verificare se una combinazione di farmaci che agiscono sul sistema di controllo di qualità proteico sia in grado di proteggere la cellula dalla tossicità legata all’aggregazione di organelli nucleari senza membrana (MLO);
– ‘Target-RAN’, coordinato da Alessandro Provenzani dell’Università degli studi di Trento, che selezionerà tra una serie di composti chimici già disponibili in laboratorio quelli in grado di intervenire su un meccanismo patologico di traduzione delle molecole di Rna definito RAN, che è conseguenza della mutazione del gene C9ORF72 presente in numerosi pazienti con Sla, e caratterizzare la loro azione per identificare nuove strategie terapeutiche;
– ‘PathensTDP’, coordinato da Emanuele Buratti del Centro internazionale di ingegneria genetica e biotecnologia (Icgeb) di Trieste, che si pone come fine l’individuazione di una serie di fattori cellulari che influenzano la tossicità dovuta alla proteina TDP-43, il cui gene risulta mutato in alcuni pazienti con Sla e di cui si riscontrano aggregati anomali all’interno delle cellule. Obiettivo del progetto è, in particolare, quello di identificare alcuni trascritti di Rna che possono essere modificati sia da TDP-43 che da altre proteine che regolano la composizione dell’RNA (hnRNPs, Heterogeneous nuclear ribonucleoproteins) così da poterne spiegare e eventualmente modulare l’effetto.
SLA: i finanziamenti per la ricerca
Per il finanziamento dei progetti, Arisla erogherà un investimento di 848.980 euro: “Con questo nuovo finanziamento Arisla si conferma un fondamentale alleato dei ricercatori italiani, impegnati nella lotta contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica: una malattia che, nonostante gli importanti risultati raggiunti in campo scientifico, rimane ancora molto grave per la persona colpita e tutto il nucleo familiare“, ha affermato il presidente della Fondazione Alberto Fontana. “A partire da 83 proposte presentate, sono stati identificati 4 progetti meritevoli: si tratta di studi estremamente innovativi, che ben si inseriscono nel panorama scientifico della ricerca internazionale sulla Sla. In particolare, si concentrano su un filone di studi che riguarda i primi eventi legati alla formazione di proteine a partire dal materiale genetico del Dna e Rna: diverse sono, infatti, le proteine che possono essere mutate in varie forme di Sla. La ricerca è un percorso di conoscenza progressiva e ogni risultato aggiunge un nuovo tassello che ci permette di salire un gradino sempre più alto verso l’obiettivo finale“.
I progetti approvati sono stati selezionati dopo un attento processo di valutazione in ‘peer-review’: un modello che mira a valorizzare e premiare la ricerca d’eccellenza effettuata con metodi rigorosi, fondata su ipotesi innovative e orientata su temi di studio considerati prioritari per la conoscenza ed il trattamento della Sla.
