Gli scienziati UE hanno usato con successo cellule staminali per far crescere sistemi biliari completamente funzionanti in laboratorio, che potrebbero un giorno prevenire i danni al tessuto epatico. I sistemi biliari sono vitali per permettere al fegato di eliminare le scorie; il cattivo funzionamento dei sistemi biliari è alla base di una percentuale significativa di tutti i trapianti di fegato (il 30 % negli adulti e il 70 % nei bambini).
La terapia dovrà essere testata in modo approfondito in test clinici prima di poter essere usata sui pazienti. Lo studio, che è stato di recente pubblicato sulla rivista scientifica Nature Biotechnology, è stato possibile grazie al progetto Tissuegen. Il progetto, iniziato nel 2012, ha cercato di sviluppare una piattaforma “in vitro” (in laboratorio) che aiuterà gli scienziati a sviluppare nuove terapie di medicina rigenerativa.
La piattaforma si basa sulla generazione in vitro di tessuti umani coltivati a partire da cellule staminali umane pluripotenti indotte (Cspi). Si tratta di cellule che si possono generare direttamente da cellule adulte e questo apre la via a una fornitura virtualmente illimitata di tipi di cellule proprie di un paziente per rigenerare tessuti e organi evitando allo stesso tempo i problemi etici legati all’uso di cellule staminali embrionali.
Il progetto Tissuegen si è occupato in particolare dei tessuti del fegato a causa della loro importanza scientifica e commerciale. Durante la prima fase del progetto quadriennale, la cui conclusione è prevista per la fine del 2015, i partner hanno prodotto una biblioteca di Cspi di un disturbo metabolico del fegato ereditario e hanno sviluppato i parametri fondamentali della coltura di cellule staminali pluripotenti umane. Queste cellule, insieme agli epatociti umani – cellule che costituiscono tra il 70 e l’85 % della massa del fegato – sono state quindi caricate sulla piattaforma del tessuto del fegato 3D. Sono stati costruiti dei bioreattori usando una serie di tecniche microfluidiche innovative per produrre sistemi compatibili con i sistemi di analisi comunemente usati nei laboratori di tutto il mondo.
Uno dei principali benefici di questi nuovi sistemi è che permettono di sviluppare e testare terapie rigenerative su batterie di tessuti umani in laboratorio in modo rapido ed economico. Per dimostrare che le cellule cresciute in laboratorio stavano veramente formando sistemi biliari, i ricercatori hanno cercato marcatori e funzioni caratteristiche delle cellule.
Hanno quindi confrontato questi campioni con campioni provenienti da donatori umani e hanno riscontrato che erano quasi identici. Questo suggerisce che gli epatociti derivati da Cspi prodotti da donatori malati possono essere usati per produrre modelli ottimizzati, nei quali le malattie genetiche possono essere ricreate fedelmente nei tessuti umani.
L’approccio tentato da Tissuegen potrebbe dare a scienziati e professionisti del settore medico l’opportunità di capire meglio come crescono e si sviluppano gli organi e di capire meglio la malattia. La piattaforma permetterà inoltre di testare nuovi farmaci e di valutare le terapie rigenerative in modo scalabile ed economico. Anche la modellazione 3D del tessuto canceroso è una possibilità, che potrebbe portare a terapie più mirate ed efficienti.