- Emendo Biotherapeutics ha rivelato dati preclinici per il trattamento della neutropenia congenita grave correlata a ELANE utilizzando un approccio di editing allele-specifico, generando una composizione di editing altamente specifica che raggiunge sia l’assenza di off-target che la completa specificità allelica, in occasione della presentazione orale al congresso annuale dell’ASGCT. da parte di Rafi Emmanuel, Ph.D., Executive VP R&D di Emendo.
- Emendo ha inoltre presentato tre poster all’ASGCT, evidenziando le applicazioni della nucleasi PAM non NGG di Emendo in immuno-oncologia, una soluzione di editing genico per migliorare l’espressione di LDLR e incrementare l’assorbimento di LDL-C nell’ipercolesterolemia familiare e le sfide e le incongruenze nella classificazione dei sottotipi di nucleasi CRISPR di tipo II.
NEW YORK–(BUSINESS WIRE)–
Le tecnologie di editing genico CRISPR di nuova generazione di Emendo Biotherapeutics raggiungono risultati rivoluzionari con un approccio allele-specifico per la neutropenia congenita grave da mutazione del gene ELANE, presentata al congresso annuale dell’ASGCT.
Emendo Biotherapeutics ha presentato i risultati dei suoi approcci di editing genomico di nuova generazione basati su CRISPR per diverse indicazioni in una presentazione orale e in tre poster alla 25a edizione dell’evento Riunione annuale della Società americana di terapia genica e cellulare (ASGCT) tenutasi dal 16 al 19 maggio 2022 a Washington.
Emendo ha presentato dati preclinici per il trattamento della neutropenia congenita grave da mutazione del gene ELANE, utilizzando un approccio di editing allele-specifico, dimostrando la potenza delle piattaforme a doppia tecnologia di Emendo, che consentono di sviluppare una composizione di editing altamente specifica che non dimostra off-target e presenta una completa specificità allelica. È significativo che la mancanza di off-target ottenuta dalla nucleasi OMNI ingegnerizzata e ottimizzata di Emendo abbia eliminato anche le traslocazioni. Le cellule CD34+ derivate da pazienti modificate si sono differenziate normalmente in neutrofili sia in-vitro che in-vivoche mostrano l’incisione completa e la ricostituzione di tutti i gruppi sanguigni, come richiesto per l’effetto terapeutico desiderato.
“La neutropenia congenita grave da mutazione del gene ELANE l’indicazione principale di Emendo, è una malattia devastante che colpisce i pazienti pediatrici e che finora è stata incurabile”, ha dichiarato David Baram, Ph.D., Presidente e CEO di Emendo Biotherapeutics. “Siamo entusiasti del trattamento potenzialmente curativo sviluppato dal nostro team e siamo stati lieti di presentare i risultati preclinici di questo programma e di altre diverse applicazioni delle nostre piattaforme tecnologiche di editing genico duale al congresso ASGCT di quest’anno. E, naturalmente, non vediamo l’ora di assistere alla discussione generata dalle nostre scoperte sulla classificazione delle nucleasi CRISPR di tipo II, che promettono di essere rivoluzionarie nel settore.”
I membri senior del team di ricerca e sviluppo di Emendo Biotherapeutics, tra cui il Chief Technology Officer Lior Izhar, Ph.D. e il Vicepresidente esecutivo per la ricerca e lo sviluppo Rafi Emmanuel, Ph.D., hanno presentato la ricerca di Emendo durante la conferenza stessa.
Presentazione della sessione
Titolo: Una nuova nucleasi ingegnerizzata associata a CRISPR rimuove con precisione l’allele mutato ELANE e sposta la differenziazione delle cellule staminali verso i neutrofili nella neutropenia congenita grave
Titolo della sessione: Terapia genica per le malattie immunologiche
Data/ora della sessione: martedì 17 maggio 2022, ore 15.45-17.30
Orario di presentazione: 15:45-16:00
Sala: Hall 202
Numero finale dell’abstract: 482
Presentazioni di poster
Titolo: A Unique CRISPR-Based Nuclease with a Non-NGG PAM Efficiently Targets Multiple Exclusive Genomic Sites for Immuno-Oncology Based Therapy
Titolo della sessione: Cancro – Terapia genica e cellulare mirata I
Data/ora della sessione: lunedì 16 maggio 2022 ore 17.30-18.30
Numero del poster: M-215
Sala: Hall D
Numero finale dell’abstract: 334
Titolo: CRISPR-Based Gene Editing Enhances LDLR Expression and Boosts LDL-C Uptake in Familial Hypercholesterolemia
Titolo della sessione: Malattie metaboliche, dell’accumulo, endocrine, epatiche e gastrointestinali II
Data/ora della sessione: mercoledì 18 maggio 2022 ore 17.30-18.30
Numero del poster: W-125
Sala: Hall D
Numero finale dell’abstract: 999
Titolo: Challenges and Inconsistencies in Type II CRISPR-Associated Nuclease Subtype Classification
Titolo della sessione: Targeting genico e correzione genica II
Data/ora della sessione: martedì 17 maggio 2022 ore 17.30-18.30
Numero del poster: Tu-61
Sala: Hall D
Numero finale dell’abstract: 556
Informazioni su Emendo Biotherapeutics
Emendo Biotherapeutics, una consociata di AnGes, Inc. è un’azienda di editing genico CRISPR di nuova generazione che si avvale di due piattaforme tecnologiche proprietarie per consentire l’editing genico di alta precisione in tutto il genoma. La nuova piattaforma di scoperta delle nucleasi di Emendo amplia la gamma di bersagli del genoma, mentre la sua piattaforma di ottimizzazione specifica del bersaglio consente un editing altamente preciso, compreso l’editing allele-specifico, mantenendo un’elevata efficienza. Le capacità delle piattaforme tecnologiche OMNI, insieme alla profonda esperienza nella medicina genomica, nell’ingegneria proteica e nello sviluppo terapeutico, forniscono a Emendo un vantaggio unico nell’affrontare le indicazioni in ematologia, oncologia, oftalmologia e altre aree patologiche. Per ulteriori informazioni, visitate il sito www.emendobio.com.
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