SUZHOU, Cina–(BUSINESS WIRE)–Progressi entusiasmanti | Gritgen Therapeutics ha completato l’arruolamento dei pazienti nel primo studio di terapia genica per l’emofilia A avviato da un ricercatore in Cina, effettuando la somministrazione della prima dose a un paziente nello studio di fase I in Cina su pazienti con emofilia A grave.
Gritgen Therapeutics Co. Ltd. (Gritgen), un’azienda biotecnologica focalizzata sull’identificazione e lo sviluppo di prodotti innovativi per la terapia genica al fine di raggiungere la “Grande Scienza per la Salute Umana”, ha annunciato di aver completato con successo l’arruolamento di tutti i 12 pazienti per lo Studio avviato dallo Sperimentatore (IIT) entro il 17 maggio 2023 per GS1191, un prodotto innovativo di terapia genica per il trattamento dell’emofilia A (HA). GS1191 ora è la prima a completare l’arruolamento dei pazienti per lo studio IIT in Cina. Gritgen ha inoltre annunciato che è stata somministrata la prima dose a un paziente in Cina nello studio di Fase I (Protocollo n.: GS1191-0445-GTHA-CN01) valutazione di GS1191 in pazienti con emofilia A grave.
L’IIT è uno studio clinico a braccio singolo, in aperto, con somministrazione di dosi singole per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GS1191 in pazienti affetti da emofilia A di età superiore ai 18 anni la cui attività del fattore VIII endogeno (FVIII) era inferiore a 1 UI/dL (<1%). 12 pazienti con emofilia A sono stati arruolati in due gruppi di dosi (rispettivamente 6 nel gruppo 2E12 vg/kg e 6 nel gruppo 4E12 vg/kg).
L’ultimo paziente è stato arruolato il 17 maggio 2023 e tutti i pazienti arruolati sono stati seguiti per almeno 12 settimane dopo la somministrazione entro il 9 agosto 2023. I risultati preliminari indicano che GS1191 può migliorare in modo continuo e significativo l’attività del FVIII endogeno. Tutti i pazienti arruolati hanno registrato riduzioni significative del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) dopo aver ricevuto le infusioni di GS1191.
Attualmente, tutti i pazienti arruolati nel gruppo di dosaggio 4E12 vg/kg presentano un’attività del FVIII normale, senza episodi di sanguinamento osservati dopo la somministrazione. La maggior parte degli eventi avversi (AEs) riportati in questo studio IIT sono stati di grado 1 di gravità. In nessuno dei pazienti che hanno ricevuto una delle due dosi sono stati osservati eventi avversi di grado 3 o superiore, il che indica un profilo di sicurezza favorevole.
GS1191 ha ricevuto l’approvazione per la sperimentazione clinica dal Centro per la Valutazione dei Farmaci (CDE) della China National Medical Products Administration (NMPA) nel gennaio di quest’anno.
L’approvazione IND è stata concessa dalla NMPA nel gennaio 2023. Questo studio di Fase 1 multicentrico, a braccio singolo, in aperto, con somministrazione di dosi singole, è stato pensato per valutare la sicurezza, l’efficacia preliminare e il profilo cinetico del vettore di una singola infusione endovenosa di GS1191 a diversi livelli di dose in pazienti con emofilia grave e per determinare la dose per gli studi clinici di Fase 2/3 in base al profilo beneficio/rischio dei pazienti. La prima dose è stata somministrata a un paziente dello studio di Fase 1 in Cina il 2 agosto 2023.
Il dottor Wu Fenglan, cofondatore e CEO di Gritgen, ha commentato che “come primo prodotto di punta per la terapia genica sviluppato in modo indipendente dalla nostra azienda, GS1191 di Gritgen ha effettuato con successo la somministrazione al primo paziente nella fase I e completato tutti gli arruolamenti per lo studio IIT”. Apprezziamo gli sperimentatori, i pazienti e le loro famiglie, nonché il nostro team, per aver portato un trattamento efficace e valido ai pazienti affetti da HA”.
GS1191 è il primo prodotto di terapia genica per l’emofilia a ottenere l’approvazione IND in Cina. Il Dr. Wu Fenglan ha inoltre sottolineato che “gli eccezionali dati di sicurezza ed efficacia dell’IIT hanno dato immensa fiducia a tutto il team. Gritgen si impegna a sviluppare prodotti innovativi di terapia genica, a rivoluzionare la qualità di vita dei pazienti a livello genetico e a riprogettare il modello di trattamento clinico dell’emofilia A”.
Informazioni sull’emofilia
L’emofilia è una malattia emorragica ereditaria recessiva legata al cromosoma X. L’epidemiologia stima che ci siano circa 120.000 pazienti affetti da emofilia in Cina. Questo disturbo può essere classificato in emofilia A (HA) ed emofilia B (HB). L’emofilia A rappresenta circa l’85% di tutti i pazienti affetti da emofilia ed è quindi il sottotipo più diffuso. L’emofilia A è dovuta a mutazioni del gene che codifica il FVIII, che provoca una carenza genetica del fattore VIII della coagulazione.
L’emofilia B, che rappresenta circa il 15% di tutti i casi di emofilia, è causata da mutazioni nel gene F9, che determinano una carenza genetica del fattore IX della coagulazione. Il fattore VIII è più grande del fattore IX, il quale rende più difficile somministrare la terapia genica. Il successo della somministrazione del Fattore VIII significa che tecnicamente lo stesso team dovrebbe essere in grado di somministrare il Fattore IX.
Le manifestazioni principali dell’emofilia sono il sanguinamento spontaneo o l’eccessivo sanguinamento in seguito a lesioni minori. Il trattamento clinico standard per l’emofilia prevede una terapia sostitutiva con fattori di coagulazione, che richiede l’iniezione regolare di proteine per tutta la vita, con un notevole onere economico per i pazienti, le loro famiglie e la società.
La terapia genica rappresenta una tecnologia all’avanguardia con il potenziale di offrire una cura ai pazienti affetti da emofilia con una singola iniezione.
Informazioni sull’iniziezione GS1191-0445
GS1191 è una terapia genica sperimentale a base di virus adeno-associati (AAV) per il trattamento dell’emofilia A. GS1191 è in grado di veicolare in vivo il gene FVIII umano ai pazienti affetti da emofilia A e di ottenere un’espressione genica a lungo termine attraverso una singola dose di infusione endovenosa, aumentando e sostenendo così l’attività del FVIII endogeno a lungo termine. Come trattamento innovativo, l’obiettivo è quello di ottenere un effetto terapeutico di “efficacia a lungo termine con una sola dose”, affrontando la causa di fondo e prevenendo gli eventi emorragici.
GS1191 è il primo prodotto di terapia genica a ricevere l’approvazione IND dall’NMPA nel gennaio 2023 e il primo prodotto che sta completando l’arruolamento dei pazienti per l’IIT in Cina.
Informazioni su Gritgen
Fondata nel 2019 dal Dr. Yi Rao, leader della ricerca biomedica in Cina, Gritgen si dedica all’applicazione della “Grande Scienza per la Salute Umana”. L’azienda ha sviluppato in modo indipendente una piattaforma GritPAC e GritOcul altamente efficiente e leader a livello globale. Combinando la comprensione fondamentale della genetica e della biologia delle malattie con le moderne tecnologie di biologia molecolare, Gritgen ha sviluppato diverse pipeline di prodotti per malattie rare e comuni, al fine di soddisfare le esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti e migliorare la salute delle persone in Cina e nel mondo.
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